遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因治療的研究進展

摘要： 遺傳性視網(wǎng)膜疾病(IRD)是造成患者不可逆視力喪失或失明的重要原因，其預后差，臨床缺乏有效的干預手段?；蛑委熕幬餅樵擃惣膊≈委焺?chuàng)造了新的可能。腺相關(guān)病毒(AAV)是目前基因治療中應(yīng)用較廣泛、較有前景的病毒載體之一。該文簡述了AVV載體眼部應(yīng)用的可行性，重點闡述了應(yīng)用AAV遞送系統(tǒng)治療IRD的臨床前及臨床進展，并結(jié)合取得的數(shù)據(jù)評估其安全性及有效性。最后總結(jié)了基因治療IRD的影響...