AAV-CRISPR/Cas9介導的血友病A基因治療研究進展

摘要： 血友病A是一種由凝血因子Ⅷ突變引起的X-連鎖隱性出血性疾病。目前主要以外源凝血因子替代治療為主。隨著基因治療的不斷發(fā)展，為血友病A的治療提供了新的研究方向。應用CRISPR-Cas9技術(shù)選擇合適的靶位點，并通過相應的載體介導外源性B結(jié)構(gòu)域刪除的FⅧ變異體基因定向敲入和高效表達，達到治療血友病A的目的。CRISPR-Cas9技術(shù)作為一種新興的基因編輯工具，具有極大的高效性、安全性...